Москва
-2°C

ЭЛЕКТРОННАЯ РОССИЯ

 Свежие новости

ПОСЛЕДНИЕ НОВОСТИ

Операция на геноме с помощью CRISPR-Cas9 может предотвратить слепоту


Февраль 17
11:06 2017

Сотрудники Центра геномных технологий при Институте фундаментальных наук (IBS) в Южной Корее провели операцию на генах с помощью CRISPR-Cas9. Целью вмешательства была попытка борьбы с возрастной макулярной дистрофией (ВМД).

При ВМД и других нарушениях зрения наблюдается аномально высокий уровень фактора роста сосудистого эндотелия (VEGF). Способствуя формированию сосудов, он также ведет к протечкам крови и жидкостей в глазу. Это вызывает повреждения центральной части сетчатки – макулы. Для лечения применяются анти-VEGF препараты. Но пациенту требуется минимум 7 уколов в год. Специалисты IBS предложили альтернативную методику лечения с помощью генной терапии, описанную в Genome Research.

«Инъекции устраняют симптомы, но не причину. Редактируя ген VEGF мы можем добиться долгосрочного эффекта», — объяснил Ким Джин-Су, директор Центра геномных технологий.

Два года назад команда IBS доказала, что предварительно собранную версию CRISPR-Cas9, Cas9 рибонуклеопротеид, можно доставить в обычные и стволовые клетки для изменения конкретных генов. Но сложность методики ограничила ее клиническое применение. В этот раз исследователи успешно вкололи CRISPR-Cas9 в глаза мышей с влажной ВМД для локального изменения гена VEGF. Опыты показали, что введение предварительно собранного комплекса РНП эффективнее, чем применение тех же веществ в плазмидной форме. Набор компонентов исчезал через 72 часа. Анализ генома показал, что он воздействовал только на VEGF, не затрагивая другие гены.

За развитием болезни наблюдали за счет оценки хориоидальной неоваскуляризации (ХНВ) – создания новых сосудов между сетчаткой и склерой. При использовании CRISPR-Cas9 показатель снизился на 58%. Кроме того, у мышей не наблюдалась дисфункция колбочек. Этот побочный эффект у грызунов обычно появляется через 3 дня. Здесь его не было и через неделю после лечения.

,

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ